Défi : Livraison ciblée d’un éditeur de génome (CIBLÉ)

Les progrès récents dans le technologie d’édition du génome Ce domaine a permis aux scientifiques de manipuler des séquences génomiques rapidement et efficacement. Malgré les progrès révolutionnaires dans ce domaine, plusieurs défis demeurent. Les technologies d’édition génétique existantes telles que CRISPR-cas9, les éditeurs de base et les éditeurs principaux ont un grand potentiel. Pourtant, les technologies de distribution existantes ne peuvent pas fournir des technologies d’édition génétique à de nombreux tissus et types de cellules cibles en quantités suffisantes, ce qui entrave les applications cliniques. Alors que certains types de cellules, comme les hépatocytes du foie, disposent de nombreuses technologies de délivrance capables de délivrer des éditeurs du génome, de nombreux autres organes et types de cellules sont plus difficiles à atteindre.

Le Challenge est une compétition en trois phases :

Au cours de la phase 1, les participants seront invités à soumettre une proposition décrivant la solution proposée et comment elle répondra aux exigences de l’un des domaines cibles. Les participants peuvent soumettre des propositions de solutions pour les deux domaines cibles, mais doivent le faire avec des propositions distinctes qui répondent indépendamment aux exigences de chaque domaine cible. Jusqu’à dix propositions jugées répondant aux meilleures exigences recevront chacune jusqu’à 75 000 $. Des prix supplémentaires de 50 000 $ peuvent être attribués à des solutions méritoires supplémentaires basées sur les critères d’évaluation.

Au cours de la phase 2, les participants doivent soumettre des données provenant d’études démontrant les performances de livraison et d’édition et décrire leur méthodologie, leur technologie et la manière dont leur solution répond aux critères du défi. La participation à la phase 1 n’est pas une condition requise pour participer à la phase 2 ; cependant, cela est fortement encouragé. Jusqu’à 10 gagnants de la phase 2 recevront chacun 250 000 $ et pourront participer à la phase 3. Seuls les gagnants de la phase 2 seront éligibles pour participer à la phase 3.

La phase 3 est séparée en phase 3a et phase 3b ; tous les participants doivent soumettre des solutions pour la phase 3a pour pouvoir participer à la phase 3b. Pour la phase 3a, les participants doivent soumettre toutes les informations requises démontrant que leur technologie est prête pour les tests sur de grands animaux grâce à une évaluation indépendante soutenue par les NIH et qu’elle peut répondre aux exigences de l’un des domaines cibles.

Les candidatures à ce défi doivent être reçues avant 00h00 EET, le 11 janvier 2025.

Source: Défi.gov